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疾病模型iPSC細(xì)胞系體外疾病建模是指利用攜帶疾病基因的患者體細(xì)胞在體外制備出疾病特異性的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC),然后通過將這些iPSC分化為與疾病相關(guān)的功能細(xì)胞,如神經(jīng)細(xì)胞等,在培養(yǎng)皿中再現(xiàn)該疾病的基因型和表型特征,進(jìn)而研究這些疾病的發(fā)生機(jī)理,為尋找有效的治療方案、開發(fā)新的治療藥物提供新思路。
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化合物細(xì)胞毒性測試目前,首寧生物已經(jīng)可以在體外大量制備質(zhì)量穩(wěn)定的疾病特異性和正常人群誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC),因此我們可以為科研人員提供無限量的、質(zhì)量穩(wěn)定的iPSC以模擬臨床I期試驗(yàn),在體外測試藥物的毒性反應(yīng),部分代替目前臨床I期試驗(yàn)直接在人體身上的測試,從而避免臨床I期階段的藥物毒性對(duì)患者的傷害,大大提升對(duì)受試者權(quán)益的保護(hù)。
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化合物細(xì)胞有效性測試目前,首寧生物已經(jīng)可以制備大量質(zhì)量穩(wěn)定的疾病特異性和正常人群誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(hiPSC),包括帕金森氏?。≒D)、肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)、脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)等疾病的iPSC細(xì)胞系。研究人員可以利用這些疾病特異性iPSC細(xì)胞系來源的功能細(xì)胞進(jìn)行疾病相關(guān)的有效性測試,篩選出對(duì)疾病治療有效的候選藥物及劑量范圍。