化合物細(xì)胞有效性測(cè)試
來(lái)源：首寧生物
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藥物療效評(píng)估
在藥物進(jìn)入臨床研究階段之前，需要通過(guò)各種技術(shù)和方法對(duì)藥物的生物活性和藥代動(dòng)力學(xué)方面的信息進(jìn)行評(píng)估。由于以往難以獲得大量的人體病變功能細(xì)胞，尤其是病變?cè)缙诘墓δ芗?xì)胞，因此傳統(tǒng)的臨床前期檢測(cè)藥物毒性的試驗(yàn)往往需要依賴實(shí)驗(yàn)動(dòng)物模型、癌細(xì)胞株或少量的人體原代細(xì)胞。但是很多時(shí)候，這些實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ秃蛯?shí)際人體的生理狀況存在很大差異，直接導(dǎo)致了新藥開(kāi)發(fā)在臨床試驗(yàn)階段的高失敗率，從而造成了新藥研發(fā)的高投入，低產(chǎn)出的現(xiàn)象。
目前，首寧生物已經(jīng)可以制備大量質(zhì)量穩(wěn)定的疾病特異性和正常人群誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC），包括帕金森氏?。≒D）、肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）等疾病的iPSC細(xì)胞系。研究人員可以利用這些疾病特異性iPSC細(xì)胞系來(lái)源的功能細(xì)胞進(jìn)行疾病相關(guān)的有效性測(cè)試，篩選出對(duì)疾病治療有效的候選藥物及劑量范圍。